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小鼠实验揭示基因疗法有望让眼疾患者复明

发布时间:2018-11-22 阅读:21

       英国牛津大学研究人员日前报告说,他们zui新开发的一种基因疗法可让失明小鼠重见光明,这种方法有望用于治疗人类视网膜色素变性等眼疾。

 

基因疗法可让失明小鼠重见光明

       视网膜色素变性是一种视网膜功能出现退化的遗传性疾病,症状包括夜盲、视野狭窄、视力低下等,严重时可致失明。

 

       在因患视网膜色素变性而失明的患者视网膜中,感光细胞大量缺失,但仍有部分对光并不敏感的细胞保存完好。先前研究发现,人们可以通过小型电子植入物刺激这些细胞,从而恢复部分视力。

 

        牛津大学研究人员尝试用基因疗法治疗这一疾病。他们将一种新基因注入失明小鼠视网膜残留的细胞中,随后,这些细胞开始按照新基因“指示”制造一种名为黑视蛋白的感光蛋白质。

 

       研究人员对这些小鼠观察了1年多时间,发现它们的视力得到一定程度的恢复,能够识别环境中的物体;那些制造黑视蛋白的细胞能够对光作出反应,并向小鼠脑部发送视觉信号。

 

        研究人员说,这种基因疗法操作相对简单,且黑视蛋白原本就是视网膜中的一种蛋白质,利用这种蛋白质治疗眼疾可降低机体发生免疫反应的风险。接下来,他们将开展临床试验,进一步评估这种方法的疗效。

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